撰文
程龙
中枢神经系统（CNS）疾病被视为与肿瘤一样重要的疾病领域，国内外均存在巨大的未满足的临床需求。但囿于CNS疾病病因复杂，新药研发难度大，一直鲜有特效的药物问世。
目前专注于该领域的企业较多采用的研发思路是，基于与疾病相关的某个靶点来设计和筛选酶的抑制剂或受体的拮抗剂。实践发现，这样的思路在指导CNS药物的开发中存在局限。
针对CNS疾病的神经退行性问题，长车生物的研发思路是，从基于某些具体、已知靶点的药物研发，拓展到基于神经细胞(元)的保护、修复和再生的药物研发，现阶段Nrf2信号通路是研发的切入点和专注点。
关于Nrf2信号通路的猜想
靶点的选择是药物研发的关键一环，专注于经验证可靠的靶点确实能提高新药成功的几率，不过这一思路对于研发CNS药物可能并不那么高效。以阿尔兹海默症为例，目前学术界对其病因尚无确切的研究结果。对其发病机制的描述主要为基于淀粉样斑块的Aβ假说和基于神经元纤维缠结的tau假说等。目前在全球许多在研药物靶向的也是β淀粉样蛋白和tau蛋白，然而进展并不顺利。长车生物的策略实际上是将目光集中在改善神经细胞本身的功能。“在神经退行性疾病领域，仅